Ne pas être qu'un "patient" ...

Une nouvelle thérapie génique

Article paru dans LE PARKINSONIEN INDÉPENDANT n°40 – mars 2010

Parkin­son : une théra­pie génique qui semble promet­teuse
Un nouveau trai­te­ment de la mala­die de Parkin­son, par le biais d’une théra­pie génique, est actuel­le­ment en cours d’expérimentation chez l’homme. Cet essai découle des résul­tats encou­ra­geants d’études préli­mi­naires menées chez le primate. Ceux-​ci sont présen­tés, mercredi 14 octobre, sur le site de la revue Science Trans­la­tio­nal Medi­cine, par l’équipe du profes­seur Stéphane Palfi (CNRS/​CEA, hôpi­tal Henri-​Mondor, Créteil) asso­ciée à des cher­cheurs de la société de biotech­no­lo­gie britan­nique Oxford Medica.

Deuxième affec­tion neuro­dé­gé­né­ra­tive la plus fréquente après la mala­die d’Alzheimer, la mala­die de Parkin­son (qui touche 100 000 personnes en France) se traduit par des troubles moteurs de sévé­rité crois­sante, avec des trem­ble­ments, une rigi­dité des membres et une dimi­nu­tion des dépla­ce­ments. Elle résulte d’une dégé­né­res­cence des neurones céré­braux qui produisent la dopa­mine, neuro­trans­met­teur indis­pen­sable au contrôle des mouve­ments.

L’administration d’un trai­te­ment par la L-​dopa, un précur­seur de la dopa­mine, pour combler ce défi­cit, tout comme la greffe de neurones d’embryons, ne donnent pas des résul­tats suffi­sam­ment bons sur le long terme. Une équipe améri­caine, asso­ciée à la société Genzyme, a déjà testé sur l’homme une théra­pie génique utili­sant un virus comme vecteur d’un seul gène, avec une effi­ca­cité qui reste à confir­mer.

Pas d’effets indé­si­rables

D’où l’idée de Stéphane Palfi et de ses colla­bo­ra­teurs d’utiliser un vecteur viral pour faire s’exprimer dans le cerveau non pas un, mais trois gènes permet­tant d’assurer la produc­tion de dopa­mine de manière conti­nue. « Au cours d’un essai chez le primate avec un groupe contrôle, nous avons démon­tré que ce concept pouvait marcher. Nous utili­sons comme vecteur un virus d’origine équine, capable de trans­por­ter les trois gènes et nous l’injectons dans le stria­tum », explique Stéphane Palfi. Le stria­tum est la région du cerveau où la dopa­mine manque le plus au cours de la mala­die de Parkin­son.

Les cher­cheurs ont utilisé comme modèles des macaques qui déve­loppent la mala­die de Parkin­son, après admi­nis­tra­tion d’une toxine, et qui souffrent des mêmes effets indé­si­rables obser­vés lors du trai­te­ment par la L-​dopa (anoma­lies du mouve­ment) chez l’homme.

« Les primates récu­pé­raient dès la deuxième semaine après la théra­pie génique, et nous avons véri­fié que ce bon résul­tat était conservé avec un recul de 44 mois, avec en parti­cu­lier l’absence des effets indé­si­rables de la L-​dopa », indique Stéphane Palfi. Les trois gènes permettent à la fois la produc­tion de dopa­mine et la conver­sion de la L-​dopa en dopa­mine, précise le cher­cheur. « Leur produc­tion de dopa­mine repré­sente 50 % de la produc­tion normale. Dans la mala­die de Parkin­son, les symp­tômes appa­raissent lorsque 70 % des neurones produi­sant de la dopa­mine sont détruits », remarque Stéphane Palfi.

Toujours asso­ciée à Oxford Medica, l’équipe a obtenu des auto­ri­tés le feu vert pour procé­der à un essai clinique. Un premier patient a été opéré en mars 2008. Cinq autres ont suivi, toujours avec les mêmes résul­tats en termes de tolé­rance de la théra­pie. Les premières obser­va­tions, non publiées à ce jour, montrent une amélio­ra­tion des symp­tômes, mais un nouvel essai, dit de phase 2, permet­tra d’évaluer l’efficacité de ce trai­te­ment chez l’homme.
Paul Benki­moun Le Monde 16 10 2009

17 Commentaires Cliquer ici pour laisser un commentaire

  1. ouiii j’ai fait partie de ce proto­cole, super bien mais mais la mala­die pour­suit son chemin sans nous deman­der si ON VIENT bref c’était du bonheur voila bon courage à tous

    Commentaire by GODEFROY — 12 février 2017 #

  2. J’ai eu le privi­lège de rencon­trer le Profes­seur ^Stéphane PALFI avec le Dr REMY. Dans le cadre d’un proto­cole de stimu­la­tion élec­trique sur le cortex. L’équipe du profes­seur PALFI, a préfé­rée de ne pas pour­suivre l’inclusion dans ce proto­cole au regards des résul­tats neuro­psy­cho­lo­gique, qui montrait une parfaite préser­va­tion de mes capa­ci­tés neuro­psy­cho­lo­gique ; je n’avais pas encore une MP assez déve­lop­pée, nous étions en mai 2005

    Commentaire by DURANTON Nathalie — 25 janvier 2014 #

  3. Bonjour,
    La démarche la plus simple est de deman­der un rendez-​vous pour une consul­ta­tion dans son service.
    J’avais obtenu un rendez-​vous et il m’avait reçu très cour­toi­se­ment.
    Je n’étais pas dans un stade de la mala­die qui justi­fiait une entrée dans un quel­conque proto­cole, mais chacun est diffé­rent.
    Cordia­le­ment

    Commentaire by HIRIART — 11 mars 2013 #

  4. Bonjour,

    Ma mère est atteinte de cette mala­die depuis une dizaine d’année. La situa­tion à parti­cu­liè­re­ment empi­rée ces derniers mois.
    Savez vous si il est possible de propo­ser sa candi­da­ture au Profes­seur Palfi et si oui quel est la démarche à suivre.
    Connais­sez vous des personnes qui ont suivi ces essais, et si oui quel à été le résul­tat

    Cordia­le­ment

    Commentaire by alban — 9 mars 2013 #

  5. Bonjour à tous,

    Pour info, un article encou­ra­geant…

    http://sante.lefigaro.fr/actualite/2012/10/29/19370-parkinson-15-patients-traites-par-therapie-genique

    Cordia­le­ment

    Ph

    Commentaire by Adrien.Pierre — 21 février 2013 #

  6. je suis soigne par le docteur VILLAFANE avec un trai­te­ment à la nicco­tine
    si quelqu’un a un peu d’experience sur ctte tech­nique meri de me contac­ter claudemichel78@gmail.com

    cdt

    Commentaire by MICHEL — 6 juillet 2012 #

  7. Merci Danielle pour votre adresse. Je viens seule­ment moi aussi de revi­si­ter ce site…
    Je vous adresse un message sur votre adresse mail.
    Bien cordia­le­ment
    Philippe

    Commentaire by Hiriart — 28 juin 2012 #

  8. voilà le mien zen35@orange.fr excu­sez moi pour le retard Philippe mais je ne suis pas reve­nue sur ce site depuis Janvier dernier.

    Commentaire by MAURY Danielle — 21 mai 2012 #

  9. A Mme MAURY,

    J’avais rencon­tré le Pr PALFI, il y a un an envi­ron pour connaitre les condi­tions d’entrée dans le proto­cole.
    J’ai rapi­de­ment compris que mon niveau de mala­die (forme pour l’instant peu déve­lop­pée et à progres­sion lente) ne me permet­tait pas d’espérer entrer dans le dispo­si­tif avant plusieurs années.
    Cepen­dant, je souhai­te­rais avoir des nouvelles de cette théra­pie.
    Accepteriez-​vous de me donner de vos nouvelles de temps en temps ?
    Je ne sais pas comment vous lais­ser mon adresse mail en direct… peut-​être par l’intermédiaire de ce site… sinon, si c’est auto­risé je vous donne­rez mon mail direc­te­ment.
    Merci à vous
    Bien cordia­le­ment
    Philippe

    Commentaire by Adrien.pierre — 13 janvier 2012 #

  10. suite n°1.
    il m’a annoncé l’arrêt tempo­raire des inter­ven­tions car
    de nouvelles doses vont être expé­ri­men­ter sur les animaux (les singes) et ce n’est qu’au vu des résul­tats consta­tés que le Pr PALFI et son équipe repren­dront les inter­ven­tions mais pas avant 1 an mini­mum. Je passe sur mon immense décep­tion, mais je patien­te­rai car je crois à la théra­pie génique et j’ai une confiance totale envers le Pr PALFI et son équipe.

    Commentaire by MAURY Danielle — 10 janvier 2012 #

  11. Bonjour je suis sélec­tion­née depuis 1 an pour béné­fi­cier du proto­cole théra­pie génique déve­loppé par l’équipe du Pr PALFI. Je devais être opérée en Janvier 2011 mais à cette période j’ai perdu mes 2 parents à 1mois et demi d’intervalle, donc j’ai passé mon tour. Je devais être opérée en Septembre 2011 mais là aussi on me prévient que je suis diffé­rée au 1er trimestre 2012. Sans nouvelle depuis, je me suis présen­tée hier au C.H.U Henri MONDOR à CRETEIL et pu rencon­trer quelques instants le Pr PALFI qui a genti­ment accep­ter de me rece­voir sans RV.

    Commentaire by MAURY Danielle — 10 janvier 2012 #

  12. Au sujet de la théra­pie génique, j’ai vu un article qui relate une avan­cée inté­res­sante : http://www.futura-sciences.com/fr/news/t/medecine/d/parkinson-la-therapie-genique-est-en-marche_28856/#.TfpzBsOd3L8;email
    Quelqu’un a-​t-​il plus d’informations ?
    Où en est le proto­cole sur ce sujet à Mondor ?
    Merci par avance!!!

    Commentaire by Marie-Paule Subarroque — 19 juin 2011 #

  13. […] 3http://gp29.net/?p=1371 […]

    Ping by Article 2 : Historique et évolution de la thérapie génique « Stéphanie's Blog — 24 avril 2010 #

  14. Bonjour, excu­sez moi mais je ne vais pas du tout parler du même sujet.
    Je souhai­te­rais avoir l’adresse mail de Mr Jambart pour avoir des infos sur son histoire d’effets indé­si­rables dus à son ttt sous agonistes dopa­mi­ner­giques car je fais ma thèse de phar­ma­cie sur ce sujet « agonistes dopa­mi­ner­giques et compor­te­ments compul­sifs chez les patients trai­tés pour la mala­die de parkin­son» ; et dans ma dernière partie je parle de la juris­pru­dence en france et il me semble que mr jambart était le 1er à porter plainte.
    Merci d’avance Monsieur.
    Caro­line

    Commentaire by caroline — 3 avril 2010 #

  15. je souhai­te­rai joindre Mr Jambert au sujet de son projet de consul­ta­tion avec le dr Palfi merci

    Commentaire by l'henaff — 26 mars 2010 #

  16. Bonjour, non, je suis déso­lée je n’ai abso­lu­ment aucune information- j’espère qu’un lecteur pourra répondre à votre demande — bien amica­le­ment . E. Six

    Commentaire by GP29 — 24 mars 2010 #

  17. Bonjour,

    Moi person­nel­le­ment je vois le Pr Palfi fin Avril pour poser ma candi­da­ture au proto­cole PROSAVIN (théra­pie génique) et en savoir un peu plus sur le procédé, le dérou­le­ment ainsi que sur les risques.
    Mais quelqu’un a t il déjà rencon­tré, discuté de ce sujet avec ce profes­seur.
    Ce serait inter­es­sant.
    De plus, on a lu un peu partout sur le Wen que le Pr Palfi devait faire une confé­rence avec REX (sur 1ers essais) fin novembre 2009, mais jamains je n’ai vu de CR sur cette confé­rence.
    Avez vous des infos ?
    cdt
    didier JAMBART

    Commentaire by jambart — 20 mars 2010 #

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