Une nouvelle thérapie génique
Publié le 19 mars 2010 à 07:23Article paru dans LE PARKINSONIEN INDÉPENDANT n°40 – mars 2010
Parkinson : une thérapie génique qui semble prometteuse
Un nouveau traitement de la maladie de Parkinson, par le biais d’une thérapie génique, est actuellement en cours d’expérimentation chez l’homme. Cet essai découle des résultats encourageants d’études préliminaires menées chez le primate. Ceux-ci sont présentés, mercredi 14 octobre, sur le site de la revue Science Translational Medicine, par l’équipe du professeur Stéphane Palfi (CNRS/CEA, hôpital Henri-Mondor, Créteil) associée à des chercheurs de la société de biotechnologie britannique Oxford Medica.
Deuxième affection neurodégénérative la plus fréquente après la maladie d’Alzheimer, la maladie de Parkinson (qui touche 100 000 personnes en France) se traduit par des troubles moteurs de sévérité croissante, avec des tremblements, une rigidité des membres et une diminution des déplacements. Elle résulte d’une dégénérescence des neurones cérébraux qui produisent la dopamine, neurotransmetteur indispensable au contrôle des mouvements.
L’administration d’un traitement par la L-dopa, un précurseur de la dopamine, pour combler ce déficit, tout comme la greffe de neurones d’embryons, ne donnent pas des résultats suffisamment bons sur le long terme. Une équipe américaine, associée à la société Genzyme, a déjà testé sur l’homme une thérapie génique utilisant un virus comme vecteur d’un seul gène, avec une efficacité qui reste à confirmer.
Pas d’effets indésirables
D’où l’idée de Stéphane Palfi et de ses collaborateurs d’utiliser un vecteur viral pour faire s’exprimer dans le cerveau non pas un, mais trois gènes permettant d’assurer la production de dopamine de manière continue. « Au cours d’un essai chez le primate avec un groupe contrôle, nous avons démontré que ce concept pouvait marcher. Nous utilisons comme vecteur un virus d’origine équine, capable de transporter les trois gènes et nous l’injectons dans le striatum », explique Stéphane Palfi. Le striatum est la région du cerveau où la dopamine manque le plus au cours de la maladie de Parkinson.
Les chercheurs ont utilisé comme modèles des macaques qui développent la maladie de Parkinson, après administration d’une toxine, et qui souffrent des mêmes effets indésirables observés lors du traitement par la L-dopa (anomalies du mouvement) chez l’homme.
« Les primates récupéraient dès la deuxième semaine après la thérapie génique, et nous avons vérifié que ce bon résultat était conservé avec un recul de 44 mois, avec en particulier l’absence des effets indésirables de la L-dopa », indique Stéphane Palfi. Les trois gènes permettent à la fois la production de dopamine et la conversion de la L-dopa en dopamine, précise le chercheur. « Leur production de dopamine représente 50 % de la production normale. Dans la maladie de Parkinson, les symptômes apparaissent lorsque 70 % des neurones produisant de la dopamine sont détruits », remarque Stéphane Palfi.
Toujours associée à Oxford Medica, l’équipe a obtenu des autorités le feu vert pour procéder à un essai clinique. Un premier patient a été opéré en mars 2008. Cinq autres ont suivi, toujours avec les mêmes résultats en termes de tolérance de la thérapie. Les premières observations, non publiées à ce jour, montrent une amélioration des symptômes, mais un nouvel essai, dit de phase 2, permettra d’évaluer l’efficacité de ce traitement chez l’homme.
Paul Benkimoun Le Monde 16 10 2009
5 Commentaires »
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Bonjour,
Moi personnellement je vois le Pr Palfi fin Avril pour poser ma candidature au protocole PROSAVIN (thérapie génique) et en savoir un peu plus sur le procédé, le déroulement ainsi que sur les risques.
Mais quelqu’un a t il déjà rencontré, discuté de ce sujet avec ce professeur.
Ce serait interessant.
De plus, on a lu un peu partout sur le Wen que le Pr Palfi devait faire une conférence avec REX (sur 1ers essais) fin novembre 2009, mais jamains je n’ai vu de CR sur cette conférence.
Avez vous des infos ?
cdt
didier JAMBART
Commentaire par jambart — 20 mars 2010 #
Bonjour, non, je suis désolée je n’ai absolument aucune information– j’espère qu’un lecteur pourra répondre à votre demande — bien amicalement . E. Six
Commentaire par GP29 — 24 mars 2010 #
je souhaiterai joindre Mr Jambert au sujet de son projet de consultation avec le dr Palfi merci
Commentaire par l'henaff — 26 mars 2010 #
Bonjour, excusez moi mais je ne vais pas du tout parler du même sujet.
Je souhaiterais avoir l’adresse mail de Mr Jambart pour avoir des infos sur son histoire d’effets indésirables dus à son ttt sous agonistes dopaminergiques car je fais ma thèse de pharmacie sur ce sujet « agonistes dopaminergiques et comportements compulsifs chez les patients traités pour la maladie de parkinson »; et dans ma dernière partie je parle de la jurisprudence en france et il me semble que mr jambart était le 1er à porter plainte.
Merci d’avance Monsieur.
Caroline
Commentaire par caroline — 3 avril 2010 #
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Ping par Article 2 : Historique et évolution de la thérapie génique « Stéphanie's Blog — 24 avril 2010 #