Les résultats encourageants d’une thérapie génique
Publié le 04 octobre 2011 à 12:55Article paru dans LE PARKINSONIEN INDÉPENDANT n°46 – octobre 2011
De nouveaux espoirs pour les parkinsoniens dont les symptômes ne réagissent pas aux traitements médicamenteux traditionnels : à l’avenir, une thérapie génique pourrait permettre de limiter les troubles moteurs.
Les neurologues de l’équipe du professeur Peter A. LeWitt de Bloomfeld (Etats-Unis) ont franchi une étape supplémentaire dans le développement d’une thérapie génique pour traiter les symptômes moteurs du Parkinson résistants au traitement.
Dans le cadre d’une étude en double aveugle contrôlée contre placebo, ils ont introduit un gène de l’enzyme glutamate-décarboxylase (DAB) dans le cerveau de 22 patients. Des expérimentations sur des animaux ont déjà prouvé que ce gène pouvait intensifier l’activité du neurotransmetteur GABA (acide gamma-aminobutyrique) dans le noyau sous thalamique, qui participe au contrôle de la motricité dans le cerveau. Le groupe témoin était composé de 23 patients parkinsoniens. Ils ont également subi toutes les interventions chirurgicales, mais une injection de sérum remplaçait celle du gène. L’âge des participants allait de 30 à 75 ans. Tous souffraient du Parkinson depuis au moins 5 ans.
Résultats d’une première étude
Les résultats de l’étude, publiés au mois de mars 2011 dans l’édition en ligne du magazine spécialisé The Lancet Neurology, sont encourageants : chez les patients traités par le gène, les fonctions motrices d’après l’échelle UPDRS (United Parkison’s Disease Rating Scale) se sont améliorées de 23% en l’espace de six mois, contre 12.7% chez les patients du groupe témoin. Les symptômes ne se sont aggravés chez aucun des patients traités – contrairement à quatre patients du groupe témoin.
Cette étude confirme ainsi dans une large mesure les résultats d’une étude réalisée en 2007 sur cette thérapie génique. A l’époque, il n’y avait pas de groupe témoin et les sceptiques avaient crié à l’effet placebo.
Bien que tous les patients ne se soient plaints que de légers effets secondaires tels que des céphalées et de la nausée, d’autres chercheurs, tels que Michael Hutchinson de la New York University School of Medicine, modèrent les espoirs et évoquent la possibilité d’une réponse négative. « Personne ne sait combien de temps les effets durent. Par ailleurs, un virus adéno-associé inoffensif a été utilisé comme vecteur génétique pour intégrer le gène. Toutefois, personne ne peut dire quelles séquelles à long terme il peut avoir », explique-t-il. Dans un commentaire sur l’étude publié dans The Lancet Neurology, M. Hutchinson écrit que les résultats de l’amélioration des symptômes par la stimulation cérébrale profonde (stimulateur neurologique), qui a également lieu dans le noyau sous-thalamique, sont jusqu’à deux fois meilleurs que ceux que permet la thérapie génique.
Source : www.thelancet.com
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Je suis prêt à servir de cobaye cette vie n’étant plus une vie que m’importe si je dois mourir. Alors a qui s’adresser pour les essaies sur la therapie genique ?
J’ai par ailleurs eu une consultation avec le docteur palfi de l’hôpital mondor a ce sujet, ce monsieur ma reçu comme un chien dans un jeu de quille c’est lamentable je souhaiterai rencontrer une équipe de neurologues plus humains.
Ou s’adresser ?
Marc Longin.
Commentaire by Longin — 19 juin 2015 #
je desirerais connaitre où en sont les essais qui concernent la maladie AMS ou PSP EN REGARD DE LA THERAPIE GENIQUE
MERCI D’AVANCE
Commentaire by cagnasso — 2 septembre 2013 #