Ne pas être qu'un "patient" ...

Les résultats encourageants d’une thérapie génique

Article paru dans LE PARKINSONIEN INDÉPENDANT n°46 – octobre 2011

De nouveaux espoirs pour les parkin­so­niens dont les symp­tômes ne réagissent pas aux trai­te­ments médi­ca­men­teux tradi­tion­nels : à l’avenir, une théra­pie génique pour­rait permettre de limi­ter les troubles moteurs.

Les neuro­logues de l’équipe du profes­seur Peter A. LeWitt de Bloom­feld (Etats-​Unis) ont fran­chi une étape supplé­men­taire dans le déve­lop­pe­ment d’une théra­pie génique pour trai­ter les symp­tômes moteurs du Parkin­son résis­tants au trai­te­ment.

Dans le cadre d’une étude en double aveugle contrô­lée contre placebo, ils ont intro­duit un gène de l’enzyme glutamate-​décarboxylase (DAB) dans le cerveau de 22 patients. Des expé­ri­men­ta­tions sur des animaux ont déjà prouvé que ce gène pouvait inten­si­fier l’activité du neuro­trans­met­teur GABA (acide gamma-​aminobutyrique) dans le noyau sous thala­mique, qui parti­cipe au contrôle de la motri­cité dans le cerveau. Le groupe témoin était composé de 23 patients parkin­so­niens. Ils ont égale­ment subi toutes les inter­ven­tions chirur­gi­cales, mais une injec­tion de sérum rempla­çait celle du gène. L’âge des parti­ci­pants allait de 30 à 75 ans. Tous souf­fraient du Parkin­son depuis au moins 5 ans.

Résul­tats d’une première étude
Les résul­tats de l’étude, publiés au mois de mars 2011 dans l’édition en ligne du maga­zine spécia­lisé The Lancet Neuro­logy, sont encou­ra­geants : chez les patients trai­tés par le gène, les fonc­tions motrices d’après l’échelle UPDRS (United Parkison’s Disease Rating Scale) se sont amélio­rées de 23% en l’espace de six mois, contre 12.7% chez les patients du groupe témoin. Les symp­tômes ne se sont aggra­vés chez aucun des patients trai­tés – contrai­re­ment à quatre patients du groupe témoin.

Cette étude confirme ainsi dans une large mesure les résul­tats d’une étude réali­sée en 2007 sur cette théra­pie génique. A l’époque, il n’y avait pas de groupe témoin et les scep­tiques avaient crié à l’effet placebo.
Bien que tous les patients ne se soient plaints que de légers effets secon­daires tels que des cépha­lées et de la nausée, d’autres cher­cheurs, tels que Michael Hutchin­son de la New York Univer­sity School of Medi­cine, modèrent les espoirs et évoquent la possi­bi­lité d’une réponse néga­tive. « Personne ne sait combien de temps les effets durent. Par ailleurs, un virus adéno-​associé inof­fen­sif a été utilisé comme vecteur géné­tique pour inté­grer le gène. Toute­fois, personne ne peut dire quelles séquelles à long terme il peut avoir », explique-​t-​il. Dans un commen­taire sur l’étude publié dans The Lancet Neuro­logy, M. Hutchin­son écrit que les résul­tats de l’amélioration des symp­tômes par la stimu­la­tion céré­brale profonde (stimu­la­teur neuro­lo­gique), qui a égale­ment lieu dans le noyau sous-​thalamique, sont jusqu’à deux fois meilleurs que ceux que permet la théra­pie génique.
Source : www.thelancet.com

2 Commentaires Cliquer ici pour laisser un commentaire

  1. Je suis prêt à servir de cobaye cette vie n’étant plus une vie que m’im­porte si je dois mourir. Alors a qui s’adres­ser pour les essaies sur la thera­pie genique ?
    J’ai par ailleurs eu une consul­ta­tion avec le docteur palfi de l’hô­pi­tal mondor a ce sujet, ce monsieur ma reçu comme un chien dans un jeu de quille c’est lamen­table je souhai­te­rai rencon­trer une équipe de neuro­logues plus humains.
    Ou s’adres­ser ?
    Marc Longin.

    Commentaire by Longin — 19 juin 2015 #

  2. je desi­re­rais connaitre où en sont les essais qui concernent la mala­die AMS ou PSP EN REGARD DE LA THERAPIE GENIQUE
    MERCI D’AVANCE

    Commentaire by cagnasso — 2 septembre 2013 #

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